I pazienti di Boston che hanno sconfitto l’HIV
Nicola Nosengo
Guai a parlare di una “cura” per l’AIDS. È ancora troppo presto per dire se nei due casi annunciati mercoledì a una conferenza internazionale sull’AIDS a Kuala Lumpur, in Malesia, l’HIV sia davvero scomparso dall’organismo dei pazienti. E in ogni caso, quello che è successo a loro non si potrebbe mai applicare ai milioni di persone affette da HIV nel mondo. Potrebbe però dare qualche indizio ai ricercatori su come sviluppare una terapia definitiva o un vaccino che prevenga l’infezione.
I fatti: due pazienti di Boston con HIV, che avevano sviluppato come conseguenza della malattia un linfoma (un tipo di tumore del sangue), e avevano per questo ricevuto un trapianto di midollo osseo, sembrano essere guariti dall’infezione. Pur non assumendo più farmaci antiretrovirali ormai da settimane (7 in un caso, 15 nell’altro), nelle loro analisi non c’è più traccia né del virus né degli anticorpi relativi. Sembrano essere guariti, si diceva, perché non è detto che i virus non si ripresenti in seguito. Anche se normalmente, quando un paziente sospende i farmaci antiretrovirali, l’infezione rialza la testa nel giro di un mese.
Se la scomparsa del virus fosse confermata, si tratterebbe solo del terzo e quarto paziente nella storia per cui si possa parlare di guarigione dall’HIV. Il primo, e più famoso, è il cosiddetto “paziente di Berlino”, Timothy Ray Brown (i nomi dei pazienti di Boston restano invece segreti per tutelare la loro privacy). Cinque anni fa questo paziente ricevette un trapianto di midollo osseo da un donatore con una rara mutazione genetica che conferisce resistenza all’HIV, e da allora del virus nel suo organismo non c’è più traccia. Il secondo caso è quello di un bambino a cui la madre aveva trasmesso l’HIV durante la gravidanza, e che è stato trattato con farmaci antivirali subito dopo la nascita, cosa che ha portato alla scomparsa del virus.
Nel caso dei pazienti di Boston, spiegano i riercatori, il virus potrebbe ancora essere presente e nascondersi in “serbatoi”, organi come il cervello o l’intestino dove può rimanere dormiente per anni. Sta di fatto che al momento i due sembrano in ottima salute.
Tanto nei casi di Boston quanto in quello di Brown (che soffriva di leucemia, e non di linfoma), i pazienti sono stati sottoposti a un trattamento di immunosoppressione per preparare il trapianto, in sostanza per ridurre al minimo le possibilità di rigetto indebolendo le cellule del sistema immunitario. Nel caso di Berlino, il caso ha voluto che il donatore di midollo osseo avesse una rara mutazione, nota come delta 32, che porta alla produzione di globuli bianchi privi del recettore che il virus usa come “porta di ingresso” alla cellula. Questo ha di fatto impedito al virus di replicarsi, dopo il trapianto. Nei casi di Boston questa mutazione non c’è e i pazienti, a differenza di Brown, hanno continuato ad assumere farmaci antiretrovirali (che impediscono al virus di replicarsi) durante tutte le fasi del trapianto e gli anni successivi (i loro trapianti sono avvenuti due e cinque anni fa). Dopo la sospensione dei farmaci avvenuta qualche settimana fa, tuttavia, il virus non si è ripresentato.
I ricercatori credono che a spazzarlo via possa essere stato il cosiddetto rigetto “graft-versus-host”, un fenomeno ben noto nei trapianti, in cui le cellule immunitarie dell’organo trapiantato attaccano quelle del paziente, che sono quanto resta dell’organo asportato (per di più indebolite dalla chemioterapia), di fatto completando l’eradicazione del tumore. Poiché solo le cellule del paziente erano infette da HIV, la reazione “graf-versus-host” avrebbe finito per eliminare anche l’infezione. Aiutata probabilmente da alcuni dei farmaci immunosoprressori usati per tenere sotto controllo la reazione immunitaria (la reazione graft-versus-host può essere mortale altrimenti), che a loro volta impediscono al virus di replicarsi.
Il problema è che, anche se l’esito positivo per i pazienti di Boston sarà confermato, quello che è capitato a loro non si può certo replicare sui milioni di pazienti affetti da AIDS nel mondo. Il trapianto di midollo è ovviamente riservato ai pazienti affetti da tumori del sangue, e la procedura che lo precede è a sua volta terribilmente rischiosa, prevede infatti di usare farmaci e radiazioni per uccidere le cellule del midollo osseo del paziente, prima di sostituirle con quelle del donatore, e in una percentuale significativa di casi può causare la morte del paziente. Non avrebbe senso, insomma, per la maggior parte dei pazienti con HIV, che grazie ai farmaci antiretrovirali possono ormai condurre una vita in gran parte normale. Ma messi assieme, tutti questi casi possono dare qualche idea a un progetto ambizioso e per ora ancora decisamente lontano: trovare il modo di modificare le cellule del midollo osseo di pazienti affetti da HIV per renderle resistenti al virus.
http://www.treccani.it/magazine/piazza_enciclopedia_magazine/scienze/I_pazienti_di_Boston_che_hanno_sconfitto_l_HIV.html?utm_source=newsletter&utm_medium=email&utm_campaign=pem
Guai a parlare di una “cura” per l’AIDS. È ancora troppo presto per dire se nei due casi annunciati mercoledì a una conferenza internazionale sull’AIDS a Kuala Lumpur, in Malesia, l’HIV sia davvero scomparso dall’organismo dei pazienti. E in ogni caso, quello che è successo a loro non si potrebbe mai applicare ai milioni di persone affette da HIV nel mondo. Potrebbe però dare qualche indizio ai ricercatori su come sviluppare una terapia definitiva o un vaccino che prevenga l’infezione.
I fatti: due pazienti di Boston con HIV, che avevano sviluppato come conseguenza della malattia un linfoma (un tipo di tumore del sangue), e avevano per questo ricevuto un trapianto di midollo osseo, sembrano essere guariti dall’infezione. Pur non assumendo più farmaci antiretrovirali ormai da settimane (7 in un caso, 15 nell’altro), nelle loro analisi non c’è più traccia né del virus né degli anticorpi relativi. Sembrano essere guariti, si diceva, perché non è detto che i virus non si ripresenti in seguito. Anche se normalmente, quando un paziente sospende i farmaci antiretrovirali, l’infezione rialza la testa nel giro di un mese.
Se la scomparsa del virus fosse confermata, si tratterebbe solo del terzo e quarto paziente nella storia per cui si possa parlare di guarigione dall’HIV. Il primo, e più famoso, è il cosiddetto “paziente di Berlino”, Timothy Ray Brown (i nomi dei pazienti di Boston restano invece segreti per tutelare la loro privacy). Cinque anni fa questo paziente ricevette un trapianto di midollo osseo da un donatore con una rara mutazione genetica che conferisce resistenza all’HIV, e da allora del virus nel suo organismo non c’è più traccia. Il secondo caso è quello di un bambino a cui la madre aveva trasmesso l’HIV durante la gravidanza, e che è stato trattato con farmaci antivirali subito dopo la nascita, cosa che ha portato alla scomparsa del virus.
Nel caso dei pazienti di Boston, spiegano i riercatori, il virus potrebbe ancora essere presente e nascondersi in “serbatoi”, organi come il cervello o l’intestino dove può rimanere dormiente per anni. Sta di fatto che al momento i due sembrano in ottima salute.
Tanto nei casi di Boston quanto in quello di Brown (che soffriva di leucemia, e non di linfoma), i pazienti sono stati sottoposti a un trattamento di immunosoppressione per preparare il trapianto, in sostanza per ridurre al minimo le possibilità di rigetto indebolendo le cellule del sistema immunitario. Nel caso di Berlino, il caso ha voluto che il donatore di midollo osseo avesse una rara mutazione, nota come delta 32, che porta alla produzione di globuli bianchi privi del recettore che il virus usa come “porta di ingresso” alla cellula. Questo ha di fatto impedito al virus di replicarsi, dopo il trapianto. Nei casi di Boston questa mutazione non c’è e i pazienti, a differenza di Brown, hanno continuato ad assumere farmaci antiretrovirali (che impediscono al virus di replicarsi) durante tutte le fasi del trapianto e gli anni successivi (i loro trapianti sono avvenuti due e cinque anni fa). Dopo la sospensione dei farmaci avvenuta qualche settimana fa, tuttavia, il virus non si è ripresentato.
I ricercatori credono che a spazzarlo via possa essere stato il cosiddetto rigetto “graft-versus-host”, un fenomeno ben noto nei trapianti, in cui le cellule immunitarie dell’organo trapiantato attaccano quelle del paziente, che sono quanto resta dell’organo asportato (per di più indebolite dalla chemioterapia), di fatto completando l’eradicazione del tumore. Poiché solo le cellule del paziente erano infette da HIV, la reazione “graf-versus-host” avrebbe finito per eliminare anche l’infezione. Aiutata probabilmente da alcuni dei farmaci immunosoprressori usati per tenere sotto controllo la reazione immunitaria (la reazione graft-versus-host può essere mortale altrimenti), che a loro volta impediscono al virus di replicarsi.
Il problema è che, anche se l’esito positivo per i pazienti di Boston sarà confermato, quello che è capitato a loro non si può certo replicare sui milioni di pazienti affetti da AIDS nel mondo. Il trapianto di midollo è ovviamente riservato ai pazienti affetti da tumori del sangue, e la procedura che lo precede è a sua volta terribilmente rischiosa, prevede infatti di usare farmaci e radiazioni per uccidere le cellule del midollo osseo del paziente, prima di sostituirle con quelle del donatore, e in una percentuale significativa di casi può causare la morte del paziente. Non avrebbe senso, insomma, per la maggior parte dei pazienti con HIV, che grazie ai farmaci antiretrovirali possono ormai condurre una vita in gran parte normale. Ma messi assieme, tutti questi casi possono dare qualche idea a un progetto ambizioso e per ora ancora decisamente lontano: trovare il modo di modificare le cellule del midollo osseo di pazienti affetti da HIV per renderle resistenti al virus.
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